07 Jul, 2026




España autoriza ensayo clínico pionero de fármaco AP-2 contra la esclerosis lateral amiotrófica

La AEMPS da luz verde al estudio de Fase I de un compuesto que busca restaurar la proteína TDP-43, clave en la ELA.


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SALUD     08 Abr, 2026 20:42 h


La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha autorizado el inicio del ensayo ELAutomata.mx/tema/clinico" target="_self">clínico de fase I para el fármaco AP-2, desarrollado contra la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Este compuesto, originado en el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas del CSIC, recibió en 2025 la designación de medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento.

La fase inicial evaluará la seguridad y farmacocinética en 70 voluntarios sanos. El mecanismo de acción del AP-2 se centra en restaurar la función de la proteína TDP-43, cuya alteración es clave en la mayoría de los casos de ELA y está vinculada a la muerte de las neuronas motoras.

El fármaco actúa sobre la enzima CK1, que modifica esta proteína, y ha mostrado resultados prometedores en modelos preclínicos, recuperando la función de TDP-43 en células y animales.


Este enfoque representa una nueva vía terapéutica para una enfermedad sin cura. La ELA provoca una pérdida progresiva del movimiento y afecta funciones vitales como respirar. Actualmente, en Europa solo se dispone de tratamientos sintomáticos como el riluzol. La autorización de este ensayo, que prevé avanzar a fases con pacientes en enero de 2027, supone un hito de esperanza para la comunidad de afectados y un avance significativo en la investigación clínica española contra esta enfermedad neurodegenerativa.


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